Un equipo de profesionales médicos suministró el tratamiento con esta droga, una de las terapias génicas más costosas del mundo, cuyo precio supera los dos millones de dólares. Este medicamento se utiliza para tratar casos de Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad que afecta a más de 50 niños en el departamento de neurología de este hospital.
Este viernes, se suministro la dosis de Zolgensma a paciente de dos anos de edad con diagnostico de Atrofia Muscular Espinal tipo I, la forma mas agresiva de la enfermedad. Los especialistas enfatizaron que el Zolgensma no es una terapia curativa, sino una terapia modificadora de la enfermedad.
El Dr. Marco Casartelli, jefe del departamento de neurologia del hospital pediatrico, explico que esta terapia genica implica la introduccion de una copia del ADN que falta en el paciente, denominada “pseudogen”, en un virus que luego se inyecta por via endovenosa. Este proceso permite llevar la informacion genetica que falta a las celulas del cuerpo. Aunque no es tan eficiente como tener un ADN propio, contribuye a modificar la enfermedad.
La AME es una enfermedad que ataca las neuronas responsables del control muscular, lo que provoca debilitamiento y atrofia, afectando el movimiento del cuerpo, la capacidad de respirar por si mismo, la capacidad de hablar y tragar. La administracion de Zolgensma ayuda a evitar que la enfermedad progrese.
El suministro de esta droga se realiza con un meticuloso cuidado, garantizando el bienestar del nino y bajo la supervision de profesionales medicos y de enfermeria. Se controla el estado de salud del nino, se administran corticoides previamente para reducir los riesgos de dano hepatico y, despues de la aplicacion de Zolgensma, el paciente puede regresar a casa el mismo dia, con la indicacion de volver para controles periodicos.
Actualmente, en el hospital general pediatrico "Ninos de Acosta nu", mas de 50 ninos con diagnostico de AME estan siendo tratados en el departamento de Neurologia. Hasta la fecha, seis de ellos han recibido Zolgensma (una unica dosis), mientras que los 49 restantes siguen un tratamiento con Risdiplam, otra terapia modificadora de la enfermedad que se administra por via oral.
El Dr. Casartelli senalo que, en esencia, no se han observado diferencias significativas en la evolucion de los ninos tratados con Risdiplam y Zolgensma, pero se requerira un seguimiento a largo plazo para evaluar completamente su efectividad.
